9月19日至20日，2026中国细胞与基因治疗大会在北京举行。
北卡罗来纳大学杰出教授、基因治疗与AAV生物学开拓者Jude Samulski站在台上，回顾了基因治疗药物从研发到上市的艰难历程。他以治疗脊髓性肌萎缩症的药物为例，指出其历经近9年才获批，目前已用于超过5500名儿童。
然后他说了一句让全场安静的话：基因治疗未来面临的不再是技术问题，而是如何支付、如何让更多患者用得起。
这句话，道出了CGT产业从“科学突破”走向“临床普惠”的核心命题。
监管与临床的“中国速度”
大会以“释放中国临床与监管新势能，助力全球CGT加速转化”为主题，设置了主论坛、国际峰会及23个分论坛，覆盖基因治疗、细胞治疗、小核酸、外泌体、肿瘤疫苗、AI、CMC/CDMO等全产业链议题。
大会期间，《北京倡议：共建全球基因与细胞治疗共同体》正式发布，提出五大核心原则：共筑开放包容的国际合作网络，共享前沿科学与临床转化的智慧成果，共促全球基因药、细胞药的普惠及可及，共守伦理底线与行业发展的信任基石，共绘科技与科学努力的未来韧性。
监管层面的变化尤为值得关注。北京药品监管科学创新中心主任王涛表示，CGT产品监管呈现四大变化：分类边界明确、审批加速、监管灵活性释放及全生命周期管理强化。2026年将出台药学变更、分类与风险控制相关指南，强调监管体系须匹配CGT高风险、高定制化特征形成闭环。
这意味着，监管不再是CGT产业发展的瓶颈，而是在主动适配产业特性，为创新成果的加速转化提供制度保障。
海淀的“生态账本”
从产业生态来看，北京市医药健康产业正在加速向具有全球影响力的现代化医药健康产业集群迈进。
北京市海淀区人民政府副区长林航给出了一组数据：海淀已提前布局TIL、Treg、In Vivo CAR-T等功能性细胞药物研发平台，推出全链条的政策保障体系。目前，海淀集聚37所高校、2个国家实验室、26家医药健康领域全国重点实验室，以中科院为代表的96家国家级科研机构和56家二级以上医疗机构。
截至2026年3月，北京在CGT领域已形成20个重点实验室、四个集聚区及一批CDMO平台的体系性布局。
“在海淀，国际创新资源加速聚集，本土创新企业快速成长，已形成优质的临床资源吸引药企深度合作，产业生态完善，加速创新实体落地的良性循环发展。”林航说。
临床前沿：通用型CAR-T的突破与挑战
临床转化是本次大会的焦点之一。
海军军医大学第二附属医院临床研究中心主任徐沪济分享了通用型CAR-T和In Vivo CAR-T治疗自身免疫病的机遇与挑战。
针对自体CAR-T成本高、周期长的痛点，利用健康供体来源的现货型产品在系统性红斑狼疮、硬皮病等疾病中取得了显著成绩。但徐沪济也坦言，这一路径仍面临20%至30%复发率、淋巴细胞清零必要性及自身抗体来源等科学挑战。
从实验室到病床，从个体化治疗到现货型产品，CGT的临床转化正在从“能做”走向“能普及”。但这个过程中，每一个技术突破都伴随着新的科学问题，每一个临床进展都需要更多的验证与积累。
支付与可及性：绕不开的“最后一公里”
如果说临床突破是CGT的“上半场”，那么支付与可及性就是决定产业能走多远的“下半场”。
拜耳高级副总裁Claus Runge在发言中指出，CGT面临复杂性高、制造成本高、可及性框架不完善等挑战。他的判断是：没有单一机构能独自成功，需要科学、监管、产业与资本协同发力。
Jude Samulski的发言更为直接。在他看来，基因治疗未来面临的不再是技术问题，而是如何支付、如何让更多患者用得起。SMA药物历经近9年才获批，已用于超过5500名儿童——这个数字是成就，但也提醒我们，还有更多患者未能获得治疗。
CGT产品的定价通常极高，单次治疗费用动辄数十万甚至上百万。对于支付体系而言，这是一个全新的挑战。传统的医保支付模式如何适配“一次性治愈”的高价产品，如何平衡创新激励与患者可及，需要监管、产业和支付方的共同探索。
结语：从“科学奇迹”到“普惠医疗”
2026中国细胞与基因治疗大会释放的信号是清晰的：中国CGT产业正在从技术探索走向临床落地，从监管适配走向生态构建，从国内创新走向国际合作。
但正如大会所揭示的，CGT的下一个命题不再是“能不能治”，而是“谁付得起”。当科学突破已经足够令人振奋，支付体系、可及性框架、国际合作机制，将成为决定CGT能否真正惠及广大患者的关键变量。
《北京倡议》提出的“共促全球基因药、细胞药的普惠及可及”，正是对这一命题的回应。从实验室到病床，从病床到千家万户，CGT的“最后一公里”，需要科学、监管、产业与资本的协同发力。
